研究认为,雄性激素能作用于肾和肾外组织,使其促红细胞生成素增多,加强促红细胞生成素对造血干细胞的作用,能激发处于休止期的多能干细胞进入细胞增殖周期而产生红系定向干细胞;可促进红系定向干细胞、单定向干细胞向成熟分化,间接作用于骨髓造血机能。同时,它也能直接刺激骨髓造血机能。

临床上,雄性激素类药物对骨髓造血组织减少较轻、进展较慢的再障病例疗效较好,对儿童的疗效优于成人,而对骨髓造血组织严重减少者一般无效。

据说,雄性激素用于治疗再障已有40多年的历史。这类药物起效慢,至少连续用药3个月以上甚至6个月,才能判断疗效。国外报道,疗效为50%～70%。雄性激素还能治疗女性患者的月经过多。

雄性激素共同的副反应有雄性化作用,其中丙酸睾丸酮尤为突出,表现为痤疮,毛发增多,男性性欲增强,女性声音低哑、阴蒂肥大、乳房缩小、停经,容易出现肝功能损害,但停药后亦容易恢复,应用过程中注意复查肝功能。有时有水肿、腓肠肌痉挛及失眠,儿童易有阴茎勃起,骨骼成熟加速,所以必须与肾上腺皮质激素并用。

常用的有如下几种。

1.丙酸睾丸酮:每次50～100毫克,每日肌肉注射1次。

2.羟甲雄酮:1～3毫克/公斤/日,为新合成的睾丸酮制剂,疗效高,副作用少,有用丙酸睾丸酮无效者,用此药有效。

3.庚酸睾丸素:4～7毫克/公斤/周。

4.大力补或17-去氢甲基睾丸酮:每次5～10毫克,每日3次,口服。

5.康力龙:每次2～4毫克,每日3次,口服。

其他如甲基睾丸素、苯丙酸诺龙也可使用,但不常用。